Chenodeoxycholic acid Leadiant'ın piyasaya sürülmesi

Chenodeoxycholic Acid Leadiant nedir?

Chenodeoksikolik asit Leadiant, bebeklerde, çocuklarda ve ergenlerde ve yetişkinlerde sterol-27-hidroksilaz eksikliğine bağlı konjenital birincil safra asidi sentez bozukluklarını tedavi etmek için kullanılan bir ilaçtır. Hastalık, serebrotendinöz ksantomatoz veya kısaca CTX olarak bilinir. İlaç, aktif madde olan kenodeoksikolik asit içerir.

Chenodeoksikolik asit Leadiant nasıl kullanılır?

Yetişkinler için, olağan günlük doz, üç bölünmüş doz halinde 750 mg / gün'dür. Serumdaki kolestanol düzeyini ve idrardaki safra alkol düzeyini normale döndürmek için 750 mg / gün dozu yeterli değilse 1000 mg / gün'e kadar artış mümkündür.

Çocuklarda doz 5 mg / kg / gün'dür. Burada da doz 3 günlük doza bölünür. Hesaplanan doz 250 mg'ın katı değilse, bu doz serumdaki kolestanol düzeyini ve / veya safra alkol düzeyini normalleştirmek için yeterliyse, maksimum 15 mg / kg / gün'ün altındaki en yakın doz seçilmelidir. idrar.

Kenodeoksikolik asidin etkisi

CTX'te, CYP27A1 genindeki bir kusur, sterol-27-hidroksilaz enziminde bir eksikliğe neden olur. Bu eksiklik, birincil safra asitlerinin klasik ve alternatif sentetik yollarla sentezini engeller. Bununla birlikte, kolik asit hala alternatif bir mikrozomal sentez yoluyla üretilmektedir. Bu, kenodeoksikolik asitte ciddi bir eksikliğe ve nispi bir kolik asit fazlalığına yol açar.

Kenodeoksikolik asit eksikliği, CTX'te kolesterol 7-alfa-hidroksilaz (CYP7A1) ve HMG-CoA redüktaz tarafından yetersiz geri bildirime neden olur, bu da hastalığın patolojik sonuçlarına yol açan atipik safra asitleri, safra alkolleri ve kolestanol oluşumuna yol açar. .

Kenodeoksikolik asit Leadiant'ın yan etkileri

Kabızlık ve anormal karaciğer fonksiyon testleri ortaya çıkabilir. Yetersiz veri nedeniyle sıklık tahmin edilemiyor.

Yetim tıbbi ürünler

Chenodeoksikolik asit Leadiant, nadir görülen bir hastalığı tedavi etmek için kullanılan sözde öksüz bir ilaçtır. İlaca bu isim 16 Aralık 2014'te verildi.

!-- GDPR -->