Waylivra'nın (Volanesorsen) FCS'de yeni tanıtımı

Waylivra nedir ve ne için kullanılır?

Waylivra, Akcea Therapeutics'in aktif bileşeni volanesorsen içeren yeni bir ilaçtır.İlaç, genetik olarak doğrulanmış ailesel şilomikronemi sendromu (FCS) olan yetişkin hastalarda, bu hastalarda pankreatit gelişme riski yüksek olduğunda, diyete ek olarak destekleyici tedavi için endikedir. Dahası, hastaların Waylivra reçete edilebilmesi için diyet ve trigliserid düşürücü tedavinin kombinasyonuna yetersiz yanıt vermiş olması gerekir.

Waylivra nasıl kullanılır?

Waylivra, deri altı uygulama için enjeksiyon için bir çözüm olarak mevcuttur. Tek dozluk önceden doldurulmuş bir şırınga, 1.5 ml çözelti içinde 285 mg volansorsen içerir.

Terapi, FCS'li hastaların tedavisinde deneyimli bir doktor tarafından başlatılmalı ve denetlenmelidir. Tedaviye başlamadan önce, hipertrigliserideminin ikincil nedenleri ortadan kaldırılmalı veya varsa tedavi edilmelidir.

Hastalara, enjeksiyonun her zaman tedavi eden hekim tarafından belirlenen aralıklarla ve haftanın aynı günü verilmesi gerektiği söylenmelidir. Hasta tarafından ilk enjeksiyon, nitelikli bir sağlık mesleği mensubu rehberliğinde yapılmalı ve izlenecek adımlar hastaya bildirilmelidir.

Trombosit sayısı tedaviden önce ve tedavi sırasında izlenmelidir; dozun ayarlanması gerekebilir.

dozaj

Önerilen başlangıç ​​dozu, deri altından haftada bir kez 1.5 ml enjeksiyonluk çözelti içinde 285 mg'dır. Bu başlangıç ​​dozu, üç aylık bir süre içinde verilmelidir. Doz daha sonra iki haftada bir 285 mg'lık bir enjeksiyona düşürülür.

Waylivra ile tedavi, serum trigliseridleri <% 25 azalırsa veya serum trigliseridleri, VOLANESOREN (haftada 285 mg) ile üç aylık tedaviden sonra 22.6 mmol / L'nin altına düşmezse kesilmelidir.

Trombosit sayısına göre ayarlanan dozaj ve tedavinin ilerleyen aşamalarında ve özel insan grupları için dozaj bilgileri uzman bilgilerinde bulunabilir.

Waylivra nasıl çalışır?

Aktif bileşen volanesorsen, apolipoprotein C-III (ApoC-III) oluşumunu inhibe eden bir antisens oligonükleotiddir. ApoC-III, hem trigliserid metabolizmasını hem de şilomikronların ve diğer trigliseritten zengin lipoproteinlerin hepatik klirensini düzenler.

Volanesorsen, ApoC-III'ün haberci RNA'sına (mRNA) seçici olarak bağlanır ve bu da mRNA'nın degradasyonuna yol açar. Bu, trigliserid klirensinin bir inhibitörü olarak görev yapan ApoC-III proteininin translasyonunu önler. LPL'den bağımsız bir reaksiyon yolu yoluyla bozunma mümkün hale gelir.

Kontrendikasyonlar

Etken maddeye veya ilacın içeriğindeki herhangi bir bileşene aşırı duyarlılık varsa Waylivra kullanılmamalıdır.

Ayrıca Waylivra, kronik veya bilinmeyen tromositopeni nedeni olan hastalarda kullanılmamalıdır. Trombosit sayısı 140 x 109 / l'nin altındaysa, tedaviye başlanmamalıdır.

Yan etkiler

Klinik çalışmalardaki en yaygın advers reaksiyonlar trombositlerde düşüş (ön onay çalışmalarında hastaların% 40'ı) ve enjeksiyon bölgesi reaksiyonlarıdır (hastaların% 82'si).

Etkileşimler

Klinik ilaç etkileşim çalışmaları yapılmamıştır.

VOLANESOREN'in kanın pıhtılaşmasını engelleyen veya trombosit sayısını azaltan veya bunların işlevini etkileyen ilaçlarla birlikte kullanılması durumunda kanama riskinin artıp artmadığı bilinmemektedir. Trombosit sayısı 75 x 109 / l'nin altına düşerse, trombosit agregasyon inhibitörlerinin, NSAID'lerin ve antikoagülanların kesilmesi düşünülmelidir. Trombosit sayısı 50 x 109 / l'nin altında ise bu ilaç gruplarından ilaçlar kesilmelidir.

Çalışma durumu

YAKLAŞIM çalışması

Waylivra, YAKLAŞIM çalışmasında test edildi. Bu randomize, çift kör, plasebo kontrollü, çok merkezli bir çalışmadır. Ana dahil edilme kriteri, anamnestik şilomikronemi kanıtı ile FCS tanısıdır (sütlü bir serum veya açlık trigliserid düzeyi level880 mg / dl ile belgelenmiştir). Çalışmaya toplam 66 hasta dahil edildi; aktif bileşen ve plasebo gruplarına 1: 1 randomizasyon gerçekleştirildi.

Sonuçlar

Waylivra, trigliserit düzeylerinde plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı bir düşüşle sonuçlandı. Ayrıca, hoc sonrası bir değerlendirme, 52 haftalık tedavi fazında daha düşük bir pankreatit insidansı gösterdi.

CS7 çalışması

Waylivra'nın FCS'li hastalarda kullanım ve uzun süreli kullanımdaki güvenliği ve etkinliğinin araştırıldığı açık etiketli CS7 takip çalışması şu anda devam etmektedir.

Sağlık mesleği mensuplarına yönelik bilgilerde daha fazla bilgi bulunabilir.

!-- GDPR -->